2024年11月28日，诺华中国在公告中传递了一个喜讯，犹如一束温暖的阳光照亮了PNH患者的生活。他们的创新药物飞赫达®被纳入医保范围，这对PNH患者来说意义重大。这不仅仅意味着一种新疗法加入了医保，还背后承载着许多故事和期待。
PNH患者的艰难处境
PNH是一种非常罕见的疾病。它可能在任何年龄出现，但尤其多见于20到40岁的年轻人。这就造成了众多正值青春年华、本应成就一番事业的人，因患此病而步伐受阻。我国在2018年已将PNH列入《第一批罕见病目录》，成为其中的代表。患者不仅要承受溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等身体上的痛苦，还要承担沉重的经济负担。此外，长期患病带来的心理压力也不可忽视，这种身心上的双重折磨使得患者陷入困境。
这些病人在生活中举步维艰，犹如黑夜中摸索前行。他们身体不佳，难以赚取足够治疗费用，而治疗本身又需要大量资金。此外，他们还要承受病情对精神层面的持续打击。
飞赫达®的独特之处
飞赫达®，即盐酸伊普可泮胶囊，在PNH治疗领域展现出独有的长处。作为全球首个、唯一获准的针对补体旁路B因子的特异性抑制剂，以及成人PNH的口服单一疗法，它于2024年4月获中国国家药品监督管理局批准。该药专为未曾接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者设计。从药理作用来看，它能够选择性地作用于补体旁路途径，实现全面而有效的控制血管内和血管外溶血，这一点是现有治疗方案所未能做到的。
研究数据显示，它在多个领域均表现出优异表现。多项临床研究证实，它能在控制溶血、恢复血红蛋白水平、减少输血需求、缓解疲劳以及提高耐受性和安全性等方面发挥显著作用。这就像是为治疗PNH量身定做的一把钥匙。
治疗模式的改变有望
天津医科大学总医院的付蓉教授指出，盐酸伊普可泮胶囊为我国PNH患者提供了革命性的治疗方案，有望彻底改变我国PNH的治疗现状。以往的治疗方法或许存在诸多不足，而飞赫达®凭借其出色的疗效和安全性，为治疗带来了新的希望。它仅需口服一种药物就能有效控制PNH溶血，这一特点或许会改变医生为PNH患者开药的习惯，同时也能让患者享受到更加便捷的治疗过程。
PNH患者面临困境时，仿佛在曲折的山路中，忽然眼前一亮，发现了一片新天地，这或许预示着治疗的新篇章即将开启。
患者用药可及性提升
药物虽佳，但若患者无法使用，其效果便无从谈起。现在飞赫达®已被纳入医保范围，这一变化显著增强了患者用药的获得性和便捷性。过去，PNH患者需承受沉重的经济压力，许多人可能因负担不起费用而放弃使用这种可能具有疗效的药物。如今，随着医保的覆盖，更多患者有望获得这种药物的治疗机会。
一些患者先前对于是否采用这种新药持观望态度，如今他们或许能更加果断地选择使用。这是因为医保政策能够承担部分费用。这对那些经济负担较重的家庭来说，无疑如同在干旱中遇到甘霖。
诺华公司的努力与使命
诺华公司在中国对血液疾病的研究投入了大量的精力。飞赫达®此次成功进入医保，这背后有诺华公司的不懈努力。该公司一直专注于研发和引进具有高临床价值的创新药物。诺华中国区副总裁陈晖对于公司产品被纳入医保表示了由衷的喜悦。
他们期望通过不懈奋斗，寻找到多样化的发展途径和手段，以便创新药物能在更广泛的区域惠及患者。诺华始终坚持“患者至上”的原则，致力于提升人们的生活品质和寿命。在药物研发及推广方面，他们的持续投入，宛如守护者般为患者点燃希望之光。
展望未来
我们翘首以盼飞赫达®纳入医保，期待它能为PNH患者带来命运的改变。当越来越多的PNH患者开始使用这种药物，我们希望看到他们身体数据的积极变化，例如血红蛋白水平的提升、溶血情况的减少等明显的治疗效果。此外，我们也希望诺华公司能持续研发，为治疗罕见病带来更多优质的药物。
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